¿Cuáles son las principales barreras actuales en el acceso a tratamientos para enfermedades raras?
La principal barrera no está solo en la disponibilidad de terapias, sino en la fragmentación del sistema sanitario que rodea a los pacientes. Existen más de 6.000 enfermedades raras que afectan a poblaciones de pacientes pequeñas y dispersas, y solo en España alrededor de tres millones de personas que padecen alguna de ellas.

El reto comienza mucho antes del tratamiento. Los pacientes con enfermedades raras suelen enfrentarse a circuitos largos y complejos hasta llegar al especialista y al centro adecuado para realizar un buen diagnóstico y tomar decisiones terapéuticas con confianza. Cuando el conocimiento clínico y el engagement con los HCPs no se comparten de forma integrada entre los diferentes equipos, la información clave no avanza al ritmo que demanda la atención al paciente.

La falta de coordinación retrasa el diagnóstico, ralentiza los circuitos de derivación y, en última instancia, pospone el acceso a terapias que pueden cambiar la vida de los pacientes. En enfermedades raras, donde las poblaciones son pequeñas y dispersas, identificar y formar a los médicos adecuados desde el inicio es fundamental para garantizar que los tratamientos innovadores lleguen a tiempo y generen el impacto que deberían.

¿Puede la tecnología ayudar de alguna forma a superar esas barreras existentes?
La tecnología desempeña un papel clave cuando se construye sobre una base de datos compartida y de confianza. Tener en una única plataforma a los equipos clínicos, de medical affairs y comerciales de las empresas farmacéuticas elimina puntos ciegos y permite un flujo continuo de información. Cada interacción con los médicos construye sobre la anterior, lo que facilita un intercambio científico más consistente con los HCPs y acelera el acceso a tratamiento

Los datos de referencia de alta calidad sobre HCPs y el deep data sobre KOLs (líderes de opinión) proporcionan a los equipos de campo una visión más clara y conectada del ecosistema sanitario, ayudándoles a identificar especialistas que antes podían ser difíciles de localizar o con los que resultaba complejo establecer engagement.

Al mismo tiempo, las empresas farmacéuticas están utilizando cada vez más la tecnología para capturar y poner en práctica la información médica que generan los equipos de campo en su actividad diaria. Aplicando IA para traducir, etiquetar y analizar a gran escala la información fragmentada procedente del campo, las organizaciones pueden avanzar de la observación hasta la comprensión: identificando patrones emergentes, alineando necesidades médicas no cubiertas y convirtiendo la información generada por el campo en conocimiento científico útil que facilite la toma de decisiones clínicas en la práctica diaria.

¿Quién debe ser el impulsor de estos avances? ¿Existe una coordinación real entre la industria farmacéutica, las empresas de servicios y los profesionales sanitarios?
El impulso tiene que ser compartido. La industria farmacéutica está en una posición privilegiada para conectar la investigación clínica, la formación médica y el engagement en la práctica real, pero el verdadero cambio sólo es posible cuando existe una colaboración estrecha con los HCPs, las instituciones públicas, los centros sanitarios, los partners tecnológicos y las organizaciones de pacientes.

Estamos avanzando mucho en digitalización y estandarización, pero todavía existen silos funcionales que frenan la velocidad a la que circula el conocimiento clínico. La coordinación real empieza cuando todos los actores trabajan con datos armonizados y procesos comunes. En ese momento, la tecnología deja de ser solo una herramienta y se convierte en un facilitador de una colaboración estructurada y de una mejor experiencia tanto para los médicos como para los pacientes.

¿Cree que habremos mejorado este panorama hablando a corto/medio plazo?
Ya estamos viendo un cambio hacia el uso de plataformas unificadas que permiten conectar a los equipos, mejorar la calidad de los datos y utilizar la IA con criterios claros y bajo marcos de control adecuados para obtener mejor información. Estas capacidades están ayudando a las empresas farmacéuticas a capturar y estructurar el conocimiento en tiempo real y a ofrecer respuestas científicas con mayor rapidez, al ritmo que requieren los pacientes.

A medida que las compañías evolucionan en la forma en que ponen en práctica la información médica, dejan atrás observaciones aisladas y avanzan hacia una comprensión compartida y útil de las necesidades médicas no cubiertas. Este enfoque hace que el sistema sea más ágil, acorta el tiempo desde el diagnóstico hasta el tratamiento y contribuye a una experiencia más coordinada tanto para los profesionales sanitarios como para los pacientes.

¿Cuáles serán los principales avances en lo que a enfermedades raras se refiere de cara al futuro? ¿Qué tendencias prevé que adoptará la industria farmacéutica en este ámbito?
En el futuro veremos cómo el deep data y la analítica se utilizan de forma cada vez más sofisticada para mapear ecosistemas complejos, identificar a los especialistas clave y personalizar el engagement científico. También se extenderá el uso de la IA en procesos regulados para agilizar la generación y el acceso a la evidencia científica, garantizando al mismo tiempo la trazabilidad y el compliance.

Sin embargo, el cambio más relevante será cultural. El éxito se medirá cada vez más por el impacto real en los pacientes. Al conectar datos, software y equipos, las organizaciones podrán eliminar fricciones estructurales en el circuito asistencial y facilitar un engagement coordinado y personalizado con los médicos especializados en enfermedades raras.

Al mismo tiempo, una colaboración más estrecha con las comunidades de pacientes permitirá que las terapias se diseñen en torno a necesidades médicas no cubiertas. Con una base adecuada, la industria tiene la oportunidad de transformar un sistema fragmentado en un ecosistema conectado, donde los pacientes accedan antes al diagnóstico, inicien tratamiento con mayor rapidez y no tengan que recorrer su patient journey en solitario.