Todos sabemos que nuestro mundo se encuentra en evolución continua, la información fluye a gran velocidad y las tecnologías como el big data y la inteligencia artificial están cambiando la forma como vivimos y trabajamos. ¡La investigación, la atención médica y la industria farmacéutica no son ajenas a esta revolución!

En este artículo, hablaremos de cómo, junto con el compromiso de la Industria Farmacéutica y Sociedades Científicas, avanzamos en el emocionante camino de las aplicaciones del Real World Evidence (RWE) hacia una atención médica basada en datos y evidencia. 

El RWE nace de la necesidad de analizar la recopilación de los datos masivos obtenidos por la digitalización y la tecnología. Por ello, se ha convertido en una herramienta esencial para comprender y abordar los desafíos complejos de la atención médica contemporánea.

Es en este contexto apasionante, la Evidencia del Mundo Real (RWE) se ha convertido un pilar crucial en la búsqueda de una atención médica más efectiva y segura. 

Creemos que sabemos que es RWE, pero ¿conocemos su significado?

Primero debemos conocer qué es el RWD y aclarar las diferencias con RWE:

* El RWD se define por la ISPOR como: “Datos usados para tomar decisiones sobre medicamentos o procedimientos médicos que se recogen fuera de los ensayos clínicos aleatorizados”. En el sector se usa casi como sinónimo de RWE el concepto de RWD. Pero hay una diferencia muy relevante: los datos de RWD son los que debidamente analizados conducen a las evidencias: RWE. 

* Así que la diferencia clave radica en el proceso que llevamos a cabo en empresas como Adelphi Targis, comprometidos con la credibilidad científica, para transformar datos en evidencia sólida. Al final, RWD y RWE son componentes esenciales de un proceso de evolución de la medicina basada en la evidencia.

El aumento de la oferta de datos aumenta la demanda, pero sin un uso correcto y útil no sirve de nada. ¿POR QUÉ SON NECESARIOS LOS ESTUDIOS DE RWE?

1. Las terapias innovadoras que están surgiendo en estos últimos años abren nuevas perspectivas de tratamiento. Sin embargo, su introducción requiere un seguimiento continuo para evaluar su efectividad y seguridad a lo largo del tiempo. Esto conlleva que el RWE se convierta, de nuevo, en una herramienta muy valiosa en este proceso, puesto que permite monitorear de cerca cómo funcionan los tratamientos en el mundo real, identificar cualquier problema no detectado en los ensayos clínicos y tomar decisiones para realizar los ajustes necesarios. De este modo maximizamos el beneficio de las innovaciones para que lleguen a los pacientes de manera efectiva y segura. Por ejemplo, los estudios de RWE permiten facilitar aprobaciones condicionales y demostrar el beneficio de un fármaco en el mundo real, o pueden ser útiles para revisar guías de práctica clínica.
Asimismo, las terapias innovadoras son frecuentemente costosas y requieren un seguimiento continuo para garantizar su impacto positivo en la salud pública y evaluar su coste-efectividad.

2. Además de sus aplicaciones en la industria farmacéutica, en el ámbito más amplio de la salud, el RWE también está transformando la toma de decisiones. Tanto los profesionales de la salud, como los responsables de políticas sanitarias tienen ahora a su disposición información que permite seleccionar los tratamientos más adecuados para cada paciente y definir políticas de salud más ajustadas a la efectividad real en práctica clínica. Por ejemplo, la utilización de grandes bases de datos de RWD nos puede permitir identificar las características del perfil de paciente óptimo para un tratamiento específico que maximice sus resultados clínicos y mejore su calidad de vida, permitiendo una atención más personalizada o que ayude a definir protocolos hospitalarios de actuación.

3. Igualmente, los estudios de RWE son esenciales para comprender el estado actual de las enfermedades y su carga en la población. Proporcionan información valiosa sobre la prevalencia, incidencia, gravedad… de las enfermedades en el mundo real, lo que permite una mejor planificación de recursos y estrategias de atención médica para abordar eficazmente las necesidades de los pacientes y planificar la salud pública. Por ejemplo, en el ámbito de la prevención de enfermedades, los estudios RWE pueden ayudar a los gobiernos a diseñar estrategias de vacunación más eficientes y programas de detección temprana de enfermedades, mejorando tanto la salud de la población como reduciendo los costes a largo plazo. En situaciones de crisis de salud pública, como la pandemia de COVID-19, el RWE ha demostrado ser valioso para tomar decisiones rápidas y basadas en evidencia en la FDA.

RWE: valioso aliado proporcionando información precisa sobre la eficacia y seguridad de los tratamientos
Sin embargo, debemos ser conscientes de que, si no se conocen sus limitaciones, el RWE conlleva riesgos. Aunque no profundizaremos en este aspecto en este artículo, es esencial tener en cuenta estas debilidades, que ya han sido abordadas en: https://www.pmfarma.com/articulos/3286-real-world-evidence.-myos-allyo-de-lo-evidente.html.

Además de evaluar la información comentada anteriormente en condiciones del mundo real, ¿CUÁLES SON LAS VENTAJAS DEL RWE?
- Amplia disponibilidad de datos a un coste razonable.
- Representación de la población con tamaños de muestra grandes que permiten el análisis de subpoblaciones.
- Representación de la práctica y el comportamiento en el mundo real fuera del ensayo clínico.
- Conocer recursos sanitarios y costes asociados.
- Apoyo a la toma de decisiones clínicas y personalización de tratamientos.
- Formulación de Políticas de Salud.
- Agilidad en la respuesta a Emergencias de Salud Pública.

Como comentábamos previamente, el RWE no solo proporciona información valiosa sobre el seguimiento a largo plazo de terapias innovadoras sino que también permite conocer datos poblacionales actuales sobre alteraciones / enfermedades y las poblaciones afectadas. Algunos ejemplos, pero no los únicos, son datos sobre mononucleosis, datos sobre riesgo cardiovascular, trastornos neurológicos como la migraña, enfermedades dermatológicas, etc. No solo permite conocer la epidemiologia de trastornos, sino que también permite conocer cómo se tratan estas patologías y los patrones de prescripción ambulatoria.

RWE: recurso valioso que ofrece información precisa y actualizada sobre el estado actual de patologías incluyendo prevalencia de enfermedades en la población, consumo de recursos y tratamientos utilizados. 

¿UN EJEMPLO PRÁCTICO?
Una manera más clara de ilustrar todo esto podría ser a través de uno de nuestros últimos proyectos. Imaginemos un estudio observacional retrospectivo en el que utilizamos una base de datos con registros de historias clínicas de pacientes anonimizados que padecen una enfermedad autoinmune. Hasta la fecha, existían datos limitados y heterogéneos en relación con la epidemiología, comorbilidades, patrones de tratamiento y su carga en España.

Este proyecto de RWE nos permitió conocer la población afectada en España y describir detalladamente las características demográficas y clínicas de un amplio grupo de pacientes. Analizamos si existían diferencias entre grupos de edad o género, gravedad de la enfermedad y evaluamos las comorbilidades. Más allá de estos aspectos, también examinamos cómo se estaban tratando los pacientes y detectamos necesidades no cubiertas en su atención.

Obtuvimos una visión completa de la situación en España, lo que facilitó a nuestro cliente la toma de decisiones basadas en evidencia y la identificación de necesidades no satisfechas en el manejo de la patología.

Además de los datos relacionados con la enfermedad, nuestro proyecto permitió describir los recursos sanitarios utilizados para el manejo de la patología y sus costes asociados para el sistema nacional de salud.

Este tipo de proyectos permite superar las limitaciones de un estudio observacional tradicional, que a menudo implica costes y esfuerzos muy altos y, en ocasiones, inasumibles.

¿Qué otras ventajas obtuvimos frente a un estudio observacional tradicional?

Nuestra metodología no solo nos permitió obtener resultados de manera más rápida, sino que también se basó en una población amplia y representativa de la población española, con criterios de selección mínimos, más real. Lo más destacado es que recopilamos datos en un entorno real y no controlado, lo que nos brindó información valiosa no mediatizada por el efecto observador propio de un estudio prospectivo. Además, conseguimos resultados a un coste menor, alcanzando una muestra muy superior que en los estudios observacionales retrospectivos ad hoc.

Evidentemente, este proyecto no estuvo exento de desafíos inherentes a este tipo de estudios, como identificar la población de análisis o asegurarnos de reconocer adecuadamente las variables de interés en los datos recopilados.

Para generar conocimiento basado en datos del mundo real y alcanzar los objetivos del proyecto, es necesario trabajar con expertos con capacidad de definir de manera precisa los objetivos del estudio, determinar la población y los subgrupos que se deseaban analizar. Incluyendo la consideración de fechas específicas para llevar a cabo el análisis, con especial atención a los efectos de la pandemia de COVID-19 en nuestros resultados y conclusiones. Otro elemento crucial es el trabajo en equipo, que involucró una estrecha colaboración entre informáticos, bioestadísticos, científicos y clínicos. Esta sinergia fue vital para el éxito de este proyecto y nos permitió abordar con eficacia las complejidades de los datos y garantizar que nuestras conclusiones fueran sólidas y confiables.

Este proyecto fue un hito importante al convertirse en el primer estudio en estimar la prevalencia e incidencia de la enfermedad en España, allanando el camino para futuros proyectos similares destacando nuestra capacidad para generar conocimiento sólido basado en datos del mundo real y mejorando la toma de decisiones en salud.

¿HACIA DÓNDE VAMOS?
El futuro en el campo del RWE es emocionante y lleno de desafíos fascinantes. La red de datos es cada vez más amplia y la pregunta ya no es si tendremos suficientes datos; ahora, nos enfrentamos al desafío de manejar tantas y tan ricas fuentes de RWD. ¿Cómo identificaremos y clasificaremos de manera más efectiva los datos para obtener información relevante y procesable?

Contar con una amplia experiencia en el diseño y la ejecución de proyectos será esencial. Determinar el enfoque metodológico adecuado, adaptado a las preguntas de investigación y alineado con los objetivos científicos y estratégicos del cliente, será fundamental para el éxito.

El futuro también nos lleva hacia formas de análisis cada vez más avanzadas, especialmente cuando hablamos del uso de la inteligencia artificial y el procesamiento del lenguaje natural (NLP). El análisis predictivo, en particular, es un campo de alta tecnología donde el trabajo de profesionales capacitados ayudará a cerrar brechas, conectar ideas y fomentar la innovación estratégica y táctica.

La mejora en la calidad de los datos y homogeneización de las historias clínicas es otra área crítica en la que debe incidir. Algunos datos pueden ser confusos, especialmente cuando están incompletos o mal definidos, o cuando se trata de enfermedades raras. En estos casos, la experiencia de los analistas y clínicos será esencial para superar estas limitaciones y maximizar el valor de la información. En este punto es muy necesaria que la regulación europea sea cada vez más efectiva para proteger el origen de los datos, garantizar su calidad y regular su uso.

El acceso directo a los datos del paciente ya sea a través de dispositivos portátiles (wearables), ensayos adaptados al paciente o la digitalización de la atención médica, coloca al paciente en el centro de la atención sanitaria. Esta tendencia hacia la atención centrada en el paciente está siendo impulsada por todas las partes interesadas, desde los organismos reguladores hasta los pagadores y las comunidades en general.

Además, las iniciativas colaborativas se están convirtiendo en una realidad cada vez más importante. Trabajar en colaboración con diversas partes interesadas, que van desde los reguladores hasta los pagadores y los propios pacientes, puede permitirnos obtener mejores resultados y procesos más eficientes. La colaboración será clave para aprovechar al máximo el potencial de los datos del mundo real y traducirlos en mejores decisiones en salud y políticas más efectivas.

A modo de conclusión, anticipamos que la utilización de datos de salud recopilados de manera regular será un factor determinante en el futuro de la investigación que orientará la toma de decisiones. Por ejemplo, permitirá avances en diagnósticos al analizar datos de múltiples pacientes con modelos de machine learning como ya se está haciendo en el campo de la oncología. O también contribuirá a la prevención de enfermedades al utilizar datos de población general o de cualquier tipo de dato que pueda afectar a la salud (ambiental, meteorológico…) para predecir situaciones de riesgo y tomar decisiones en consecuencia.

Desde Adelphi Targis, con nuestro equipo multidisciplinar llevamos a cabo proyectos de RWE desde el diseño hasta la ejecución. Transformamos datos en evidencia sólida para respaldar tus decisiones. Si deseas obtener más información o explorar cómo podemos colaborar contigo, no dudes en ponerte en contacto.

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