Nexviadyme es una terapia de reemplazo enzimático para el tratamiento a largo plazo de la patología, tanto de inicio tardío como de inicio infantil.

La comunidad de enfermedades raras (EERR) de nuestro país ya dispone de una nueva opción terapéutica: se trata de Nexviadyme (avalglucosidasa alfa), que acaba de recibir la aprobación de financiación por parte del Ministerio de Sanidad para el tratamiento a largo plazo de la enfermedad de Pompe de inicio tardío (LOPD) y de inicio infantil (IOPD).

El nuevo fármaco es una terapia de reemplazo enzimático (también llamada ERT -por sus siglas en inglés-, terapia enzimática sustitutiva o TES) que mejora el tratamiento estándar actual de las personas afectadas por este trastorno minoritario de depósito lisosomal o lisosomales, de origen genético y con carácter progresivo.

Para el Dr. Andrés Nascimiento, Neuropediatra y coordinador de la unidad de Patología Neuromuscular del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona, “Nexviadyme es una terapia enzimática sustitutiva que ha sido diseñada para tener más receptores que faciliten la entrada de la enzima artificial a las células en busca de potenciar su efecto y lograr una mayor reducción de los síntomas asociados a su carencia. Por ejemplo, por un lado, mejora la capacidad respiratoria y disminuye la fatiga, permitiendo a los pacientes llevar una vida más activa y funcional; y por el otro, consigue ralentizar la progresión de la enfermedad y disminuir la pendiente de deterioro de la función muscular, lo que posibilita en una mejor calidad de vida y una mayor independencia para las actividades diarias”.

La luz verde de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) llega 20 meses después de que este nuevo medicamento fuera autorizado por la Comisión Europea (CE) como nueva terapia de referencia para la enfermedad de Pompe. Una aprobación basada en los resultados de los ensayos clínicos COMET (para LOPD) y Mini-COMET (para IOPD), que la comparaban con el estándar de tratamiento hasta la fecha. Concretamente con Myozyme (alglucosidasa alfa), también de Sanofi, y que fue puesto a disposición de los pacientes españoles en 2006.

En palabras de Raquel Tapia, Directora general de Sanofi España, “Estamos muy contentos de poder transformar el tratamiento de la enfermedad de Pompe en España, poniendo este nuevo standard-of-care a disposición de los profesionales sanitarios de nuestro país para que puedan mejorar aún más la calidad de vida de sus pacientes. Además, nos hace sentir muy orgullosos que, con esta terapia, ya sean siete las opciones terapéuticas que brindamos a los tres millones de españoles afectados por trastornos minoritarios; lo que consolida nuestra posición de referencia en el área de las enfermedades raras. Un liderazgo que esperamos poder reiterar muy pronto sumando un octavo medicamento, el primero específico para el ASMD”.

Con avalglucosidasa alfa, Sanofi se convierte en la única biofarmacéutica en poner dos fármacos distintos a disposición de las 400 personas afectadas por esta patología minoritaria lisosomal que se calcula que hay en España, entre adultos y niños. Además, el nuevo tratamiento también refuerza su compromiso de la Compañía con la investigación y desarrollo de moléculas best-in-class y/o first-in-class que permitan mejorar la vida de las personas que conviven con un trastorno poco frecuente; con especial atención a las EERR neurológicas (donde se incluyen las lisosomales), hematológicas y nefrológicas, y a las terapias enzimáticas sustitutivas (TES), las inhibidoras o los anticuerpos.