Se trata del primer inhibidor del factor XIIa en su clase.

CSL, líder mundial en biotecnología ha anunciado que, tanto la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos) como la EMA (Agencia Europea de Medicamentos), han aceptado su Solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) y su Solicitud de autorización de comercialización (MAA), respectivamente, para garadacimab (CSL312) como tratamiento profiláctico mensual para el manejo del AEH, un tipo de angioedema mediado por bradicinina. Si se aprueban, garadacimab se convertiría en el primer tratamiento para el AEH en Estados Unidos y la UE dirigido al factor XII activado (FXIIa).

El AEH es una afección poco común, genética y potencialmente mortal que causa episodios dolorosos, debilitantes e impredecibles de hinchazón del abdomen, la laringe, la cara y las extremidades, entre otras partes del cuerpo.

Garadacimab es un nuevo anticuerpo monoclonal recombinante, primero en su clase, inhibidor del factor XII activado (mAb anti-FXIIa). El FXIIa es una proteína plasmática que inicia la cascada de calicreína-quinina de los ataques que conducen a la formación de los edemas, por lo que, garadacimab inhibe dicha cascada desde el principio, previniendo los ataques, en comparación con las terapias que actúan sobre mediadores posteriores.

Garadacimab ha completado la fase 3 de desarrollo clínico como un posible nuevo tratamiento profiláctico subcutáneo mensual para los ataques relacionados con AEH. Si se aprueba, los pacientes se beneficiarán de poder autoadministrárselo una vez al mes mediante una pluma precargada.

"CSL cuenta con una extensa tradición en el desarrollo de tratamientos innovadores para la comunidad de enfermedades raras, y estamos muy orgullosos de que nuestro primer anticuerpo monoclonal recombinante nos permita avanzar en nuestro compromiso de mejorar la calidad de vida de los pacientes con AEH", señala Emmanuelle Lecomte Brisset, doctor en Farmacia, vicepresidente senior y director global de asuntos regulatorios de CSL. "Creemos que garadacimab tiene el potencial de convertirse en una terapia prometedora en la prevención de los ataques de AEH y esperamos trabajar estrechamente con los reguladores sanitarios mundiales durante todo el proceso de revisión".

La FDA y la EMA han concedido la designación de fármaco huérfano a garadacimab como tratamiento para el angioedema hereditario.

Tanto la Solicitud de licencia de productos biológicos como la de autorización de comercialización para garadacimab están respaldadas por los resultados del estudio pivotal, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y de grupos paralelos, VANGUARD, que evaluó su eficacia y seguridad como tratamiento profiláctico para pacientes con AEH. Los resultados completos de VANGUARD se publicaron en The Lancet (abril, 2023). Su extensión abierta, en curso, evalúa la seguridad y eficacia a largo plazo de garadacimab (200 mg mensuales) en estos pacientes.

CSL también está investigando garadacimab para otras indicaciones además del AEH, incluida la fibrosis pulmonar idiopática, donde la inhibición del FXIIa puede desempeñar un papel importante en la mejora de los resultados clínicos en este tipo de pacientes.