El estudio podría servir para registrar el fármaco en la Agencia Europea del Medicamento.

Los otros ensayos clínicos ADVANCE y FRAMES siguen su curso a pesar de la pandemia del Covid-19.

La biotecnológica española Minoryx Therapeutics ha iniciado un ensayo clínico de Fase II para evaluar la seguridad y la eficacia del fármaco leriglitazona en pacientes pediátricos con X-ALD cerebral (cALD) precoz. El primer paciente reclutado, un niño de diez años, ha sido en el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona.

Los primeros resultados del estudio, denominado NEXUS, están previstos para 2021. Si son positivos, el estudio podrá servir para el registro del nuevo medicamento para su comercialización ya que recientemente la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aprobado el Plan de Investigación Pediátrica de Minoryx para la X-ALD.

"La cALD es una enfermedad minoritaria neuroinflamatoria grave que provoca la muerte prematura. Hay una necesidad urgente de tratamientos menos invasivos que el actual tratamiento basado en el trasplante de células madre hematopoyéticas” explica la Dra. Patricia Musolino, investigadora principal del estudio y profesora adjunta de Neurología en la Harvard Medical School.

El estudio se ha diseñado con aportaciones tanto de la EMA como la FDA, expertos clínicos en X-ALD en Europa y Estados Unidos, y asociaciones de pacientes. En total, se reclutarán hasta 13 pacientes con cALD. Aparte del Hospital San Joan de Déu Barcelona, también participan el University Medical Center Hamburg-Eppendörf (Alemania), el University Hospital Göttingen (Alemania) y el Bicêtre Hospital de Paris (Francia).

La situación sanitaria causada por la pandemia del Covid-19 no ha afectado significativamente los otros ensayos clínicos en curso de Minoryx con la leriglitazona -ADVANCE de Fase II/III para la adrenomieloneuropatía (AMN) y FRAMES de Fase II para la ataxia de Friedrich-. "Siempre priorizando la seguridad y las necesidades de los pacientes, seguimos trabajando con los centros hospitalarios y la CRO, y esperamos tener los resultados de los dos ensayos a finales de este año" comenta Marc Martinell, CEO de Minoryx.