El estudio de Fase IIa evaluará la eficacia de CTH120 como terapia innovadora en pacientes adultos con SXF, la forma más común de discapacidad intelectual hereditaria sin un tratamiento específico.

María Martínez, Jordi Fàbrega, Mara Dierssen, Ana Aldea, Rafael de la Torre y Ana Roche en representación de Connecta Therapeutics, CRG, Hospital del Mar Research Institute e I3PT.

El consorcio público-privado formado por la compañía biotecnológica Connecta Therapeutics, el Centro de Regulación Genómica (CRG), el Instituto de Investigación del Hospital del Mar y el Instituto de Investigación e Innovación Parc Taulí (I3PT) ha conseguido 2,7 millones de euros de financiación del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades de España y de la Unión Europea, a través del programa Next Generation EU, para iniciar los ensayos clínicos de Fase IIa del fármaco CTH120 dirigido al tratamiento del síndrome X frágil (SXF).

La financiación de la convocatoria competitiva 'Proyectos de colaboración público-privada' complementa la inversión privada de los inversores de Connecta Therapeutics, que cuenta entre ellos con Prous Institute for Biomedical Research, Inveready y CDTI Innvierte, y la obtenida a través de los programas de financiación pública Retos Colaboración, CDTI NEOTEC y ENISA.

CTH120 es una terapia innovadora diseñada mediante técnicas de inteligencia artificial que actúa como modulador de la neuroplasticidad. Actualmente se están finalizando los ensayos clínicos de Fase I para CTH120 en el Instituto de Investigación del Hospital del Mar de Barcelona, liderado por el Dr. Rafael de la Torre y la Dra. Ana Aldea como investigadores principales.

La previsión es disponer de los resultados finales del ensayo clínico de Fase I durante el primer semestre de este año y poder iniciar la Fase IIa el primer semestre de 2025. En esta nueva fase, el I3PT, con la Dra. Ana Roche como investigadora principal, se une como partner estratégico junto al CRG y el Instituto de Investigación del Hospital del Mar. Durante el proyecto también se identificarán biomarcadores específicos para facilitar la valoración de la respuesta al tratamiento, actividad liderada por la Dra. Mara Dierssen en el CRG.

“Nos alegra anunciar esta noticia a pocos días de la celebración del Día Mundial de las Enfermedades Raras, cuyas terapias son un gran desafío para la salud pública. Esta financiación del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades nos permite progresar en el desarrollo clínico de un tratamiento específico para el SXF con centros e investigadores de prestigio internacional en el campo de las neurociencias en el área de Barcelona” comenta Jordi Fàbrega, CEO y cofundador de Connecta Therapeutics.