Tras el dictamen positivo del CHMP, se espera que la Comisión Europea responda antes de finales de año con su valoración sobre su autorización de comercialización en la UE. En caso de obtener su autorización, zilucoplan se convertiría en el primer tratamiento de su clase: un inhibidor peptídico selectivo del componente 5 del complemento (inhibidor de C5) que se administra una vez al día por vía subcutánea (SC) y el único tratamiento autoadministrado para pacientes adultos con MGg con anticuerpos positivos a anti-AChR.

La biofarmacéutica internacional UCB ha recibido la recomendación del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento para autorizar la comercialización de zilucoplan en la Unión Europea (UE) como complemento de la terapia estándar para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada en pacientes adultos con anticuerpos positivos contra el receptor de acetilcolina. Se trata de una nueva opción terapéutica para el abanico limitado de terapias de esta enfermedad autoinmune rara, crónica, heterogénea e impredecible que cuenta con 100-350 casos por cada millón de personas5 y se caracteriza por una disfunción y daño en la unión neuromuscular (NMJ).

Como inhibidor de C5, zilucoplan inhibe el daño mediado por el complemento en la unión neuromuscular a través de su doble mecanismo de acción dirigido. Además, su aplicación subcutánea plantea beneficios para los pacientes, como la reducción del tiempo dedicado a desplazamientos hasta los hospitales para recibir tratamiento, la disminución de interferencias con las obligaciones laborales y el aumento de su independencia. Por ser un péptido, a diferencia de los inhibidores C5 de anticuerpos monoclonales, este nuevo tratamiento puede utilizarse de forma concomitante con inmunoglobulina intravenosa y recambio plasmático sin necesidad de dosis suplementarias.

"Hasta ahora, las personas que padecen MGg solo tenían acceso a la terapia con C5 por vía intravenosa, lo que puede resultar incómodo y conllevar más  tiempo. La valoración positiva del CHMP sobre zilucoplan es un paso importante hacia nuestro objetivo de ofrecer un tratamiento que responda a las necesidades no cubiertas de las personas que padecen MGg", declaró Iris Loew-Friedrich, vicepresidenta ejecutiva y directora médica de UCB. "Si se aprueba, esperamos que este inhibidor de C5 selectivo subcutáneo y autoadministrado una vez al día pueda ayudar a una amplia población de pacientes adultos con MGg con anticuerpos positivos anti-AChR. Nos gustaría extender nuestro agradecimiento a los pacientes, cuidadores  e investigadores que participaron en el estudio RAISE, así como a nuestros empleados y colaboradores, cuya dedicación y compromiso con la comunidad de MGg han hecho posible este importante hito".