OrphanDC y Pint Pharma anunciaron que ANVISA, la Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria de Brasil, ha aprobado el medicamento Empaveli (pegcetacoplan), la primera y única terapia dirigida, indicada para el tratamiento de adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). Empaveli es el primer tratamiento para la PNH que se une a la proteína C3 del complemento.

La PNH es un trastorno sanguíneo raro, crónico y potencialmente mortal en el que la activación incontrolada del complemento conduce a la destrucción de los glóbulos rojos que transportan oxígeno a través de la hemólisis intravascular y la hemólisis extravascular. Caracterizada por niveles persistentemente bajos de hemoglobina, la PNH puede provocar transfusiones frecuentes y síntomas debilitantes, como fatiga severa causada por anemia. A pesar de las mejoras en la actividad hemolítica con el tratamiento con inhibidores de C5, aproximadamente el 72% de las personas con PNH tratadas con inhibidores de C5 permanecen anémicas, según un estudio transversal retrospectivo.

“La aprobación de Empaveli por ANVISA es un hito para las personas que viven con HPN en Brasil, ya que los síntomas de HPN pueden afectar significativamente la calidad de vida de los pacientes”, dijo David Muñoz, director ejecutivo y presidente de Pint Pharma”.

Según Valnei Canutti, Hematólogo y Jefe de Asuntos Científicos de Pint Pharma, “Pegcetacoplan es una innovación terapéutica para estos pacientes y su aprobación por ANVISA se basa en los resultados del estudio de fase 3 PEGASUS, que evaluó la eficacia y seguridad de Empaveli en comparación con eculizumab a las 16 semanas en adultos con HPN, (los resultados completos de seguridad y eficacia se publicaron en The New England Journal of Medicine en marzo de 2021). Con la llegada de Empaveli, esperamos contribuir de manera efectiva a la comunidad HPN en Brasil”.

"La aprobación de hoy representa una innovación en el tratamiento de la HPN, ya que es el primer registro de una nueva clase de medicamentos, la primera y única terapia dirigida a C3 con el potencial de mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes", dijo Daniel Zequeto, Fundador y CEO de OrphanDC.

"La aprobación de Empaveli no solo es una victoria para nuestra empresa, sino más importante aún para los pacientes que podrán beneficiarse de esta innovadora terapia. Este producto tiene el potencial de mejorar la calidad de vida de muchas personas que, lamentablemente, padecen tales una enfermedad devastadora”, dijo Flavio Santoro, Gerente General de Pint Pharma en Brasil.

Pegcetacoplana está aprobado en la Unión Europea como Aspeveli, como medicamento huérfano, y en los Estados Unidos como Empaveli para el tratamiento de adultos con PNH. La terapia también está bajo investigación para varias otras enfermedades raras en hematología, nefrología y neurología.

Empaveli está registrado en Brasil por OrphanDC G Importação e Distribuição de Produtos Farmacêuticos y será comercializado y distribuido exclusivamente por Pint Pharma.