La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) aprobó Lantidra, de CellTrans Inc., la primera terapia celular alogénica (de donante) de islotes pancreáticos elaborada a partir de células pancreáticas de donantes fallecidos para el tratamiento de la diabetes tipo 1.

Lantidra está aprobado para el tratamiento de adultos con diabetes tipo 1 que no pueden acercarse a la meta de hemoglobina glucosilada (niveles promedio de glucosa en sangre) debido a episodios repetidos actuales de hipoglucemia grave (bajo nivel de azúcar en sangre) a pesar de un control y educación intensivos sobre la diabetes.

“La hipoglucemia severa es una condición peligrosa que puede provocar lesiones como resultado de la pérdida del conocimiento o convulsiones”, dijo Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA. “La aprobación de hoy, la primera terapia celular para tratar a pacientes con diabetes tipo 1, brinda a las personas que viven con diabetes tipo 1 e hipoglucemia severa recurrente una opción de tratamiento adicional para ayudar a alcanzar los niveles de glucosa en sangre deseados”.

La diabetes tipo 1 es una enfermedad autoinmune crónica que requiere atención de por vida, incluida la insulina, ya sea a través de múltiples inyecciones diarias o infusión continua con una bomba, todos los días para vivir. Las personas con diabetes tipo 1 también realizan controles de glucosa en sangre varias veces al día para guiar el control de su diabetes.

Algunas personas con diabetes tipo 1 tienen problemas para controlar la cantidad de insulina necesaria todos los días para prevenir la hiperglucemia (nivel alto de azúcar en la sangre) sin causar hipoglucemia. También pueden desarrollar inconsciencia de la hipoglucemia, en la que no pueden detectar que su nivel de glucosa en sangre está disminuyendo y es posible que no tengan la oportunidad de tratarse a sí mismos para evitar que su nivel de glucosa en sangre disminuya aún más. Esto dificulta la dosificación de la insulina. Lantidra proporciona una posible opción de tratamiento para estos pacientes.

Se cree que el principal mecanismo de acción de Lantidra es la secreción de insulina por las células beta de los islotes alogénicos infundidos. En algunos pacientes con diabetes tipo 1, estas células infundidas pueden producir suficiente insulina, por lo que el paciente ya no necesita administrarse insulina (mediante inyecciones o bomba) para controlar sus niveles de azúcar en la sangre. Lantidra se administra como una infusión única en la vena porta hepática (hígado). Se puede realizar una infusión adicional de Lantidra dependiendo de la respuesta del paciente a la dosis inicial.

La seguridad y eficacia de Lantidra se evaluó en dos estudios de un solo brazo no aleatorizados en los que un total de 30 participantes con diabetes tipo 1 e hipoglucemia sin darse cuenta recibieron al menos una infusión y un máximo de tres infusiones. En general, 21 participantes no necesitaron insulina durante un año o más, 11 participantes no necesitaron insulina durante uno a cinco años y 10 participantes no necesitaron insulina durante más de cinco años. Cinco participantes no lograron ningún día de independencia de la insulina.