La evidencia científica no se construye exclusivamente a partir de estudios experimentales publicados en revistas con alto factor de impacto. Aunque su robustez es incuestionable, no constituyen la única vía para generar evidencia fiable. Contamos con innumerables fuentes y métodos, como registros clínicos, historias clínicas, PROMs/PREMs o datos administrativos, que permiten analizar la realidad y la práctica clínica.

También, la opinión de expertos, que constituye una fuente valiosísima, especialmente cuando los datos empíricos son limitados o inexistentes. A través de su experiencia, cuestionan, matizan y generan nueva evidencia en un contexto que va más allá de la situación controlada del estudio protocolizado.

No se trata de sustituir un método por otro, ni de rebajar estándares. Se trata de utilizar todas las herramientas disponibles con la máxima rigurosidad y ponerlas al servicio de clínicos, decisores, gestores, pacientes… indicando las ventajas y siendo claros con las posibles debilidades y conflictos de interés. Hacerlos complementarios y acelerar decisiones con mejor contexto.

¿Por qué ahora?
La presión por demostrar valor en condiciones reales y la complejidad de la práctica (multimorbilidad, medicina personalizada, poblaciones pequeñas) hacen que esperar a estudios perfectos sea, a veces, inviable.

- El análisis de datos del mundo real (RWE) permite entender, por ejemplo, efectividad, adherencia y uso en subgrupos e, incluso, aunque no sea lo ideal, emular ensayos cuando estos no son factibles.

- La opinión de expertos, obtenida con métodos estructurados (DELPHI, paneles de consenso, grupos de debate…), funciona como generadora de evidencia cuando los datos son escasos o fragmentarios: define criterios, prioriza riesgos y orienta decisiones.

La credibilidad como factor clave
La credibilidad depende de cuatro pilares:

1. Control ético, compliance y vigilancia por parte de una autoridad externa.

2. Calidad y manejo de datos: origen, trazabilidad, interoperabilidad y protección de la privacidad.

3. Rigor metodológico: protocolos claros, mitigación de sesgos y triangulación entre datos epidemiológicos, resultados de ensayos, RWE y juicio experto.

4. Comunicación responsable: ser transparentes en el método usado (motivos de elección, ventajas y limitaciones), comunicar se cumplan o no las expectativas iniciales, no forzar los datos, no hablar de causalidad donde no la hay, ser prudentes con las recomendaciones y explicitar supuestos y márgenes de error.

¿Cuándo usarla?
- Brechas de evidencia: ausencia de estudios, poblaciones especiales o contextos emergentes.

- Alta complejidad: situaciones multifactoriales donde la evidencia no recoge matices prácticos.

- Necesidad de decisiones rápidas: salud pública, seguridad, operaciones críticas, políticas en evolución.

- Adaptación contextual: trasladar hallazgos globales a realidades locales (recursos, cultura, normativa).

La necesidad de generar nueva información y evidencia perdura a lo largo del ciclo de vida del fármaco.

En acceso y reembolso, los datos reales y los controles externos ayudan a los evaluadores, sobre todo en indicaciones pequeñas, a tomar decisiones más informadas.

Tras la aprobación y financiación, nos pueden ayudar a optimizar dosis, entender la persistencia, detectar señales de seguridad de forma temprana y, principalmente, a entender cómo los resultados obtenidos en un contexto controlado se comportan en la complejidad de la práctica clínica. En enfermedades raras o escenarios donde los pacientes son pocos, la combinación de RWE y consenso experto permite avanzar sin sacrificar prudencia.

También en momentos de alta urgencia: todos recordamos 2020, cuando los expertos, sobre la base de su criterio y las primeras publicaciones científicas que llegaban de China, tuvieron que ir avanzando en decisiones.

El objetivo es claro: sumar niveles de evidencia como respuesta práctica a una realidad compleja y a la necesidad de decidir mejor y antes. La clave está en hacerlo con método, transparencia y foco en el paciente.

¿Qué necesitamos?
Personas preparadas, datos de calidad, tecnología y metodologías específicas, y dirección estratégica. Ahí es donde una consultoría científica aporta valor: ayudando a alinear capacidades, estándares y oportunidades para que los datos terminen en decisiones defendibles y con impacto en la vida real.

Primero, los datos
Necesitamos datos sólidos, recogidos de forma neutra y transparente, coherentes y reproducibles. Sin eso, la “nueva evidencia” es difícil de defender.

Para esto necesitamos:

- Un marco regulatorio claro: políticas de acceso, uso secundario, privacidad, control y auditorías.

- Control y depuración del dato: controles para detectar posibles errores, pérdida de datos, problemas de consistencia, plausibilidad, unicidad y trazabilidad.

- Interoperabilidad y modelos comunes: uso de terminologías estandarizadas que permitan replicar análisis, comparar y participar en iniciativas colaborativas.

- Reproducibilidad: establecer prácticas que hagan el análisis replicable y auditable.

Segundo, el equipo
Necesitamos perfiles mixtos (clínica + datos) y con visión estratégica. Un buen equipo debe tener la capacidad de entender la ciencia de datos aplicada a la salud para clínicos, evaluadores, farmacia y dirección.

Necesitamos un lenguaje compartido, espacios de intercambio y acompañar a los equipos en la revisión de procesos para que la integración de la analítica sea natural.

Tercero, el para qué
Tercero, y quizá lo principal. Si desde el inicio no tenemos claro para qué, o si en algún momento se pierde de vista, nada tendrá sentido.

Puede parecer muy rígido, pero son proyectos donde el “vamos a ver qué nos encontramos por el camino” no tiene cabida y donde una desviación del propósito nos puede abocar al fracaso. No queremos decir que no podamos mirar a los lados e incorporar lo que aprendamos por el camino, pero siempre que lo hagamos debe estar alineado con el objetivo pactado y dejando todo bien documentado.

Y todo esto hay que trasladarlo con claridad al profesional sanitario. Si el clínico no entiende o no ve retorno, todo el proceso pierde credibilidad.

Con una consultoría científica integrando personas + datos + estrategia, conseguimos mejorar decisiones clínicas y de financiación con trazabilidad y reproducibilidad. La clave no es tener muchos datos, sino convertirlos en decisiones defendibles.